In vivo Aerosolapplikation von chemisch modifizierter messenger RNA: Untersuchungen zu einem neuartigen therapeutischen Ansatz

Für viele monogenetisch bedingte Lungenerkrankungen, wie beispielsweise die Mukoviszidose oder α1-Antitrypsin-Mangel, existieren bis heute keine zufriedenstellenden Therapien. Neuartige Gentherapien bieten jedoch die Möglichkeit, eine funktionelle Kopie des mutierten Gens zu verabreichen und machen damit Hoffnung für viele Betroffene auf eine Verbesserung ihrer klinischen Situation bis hin zur Heilung.

In den letzten zwei Jahrzehnten wurde vor allem die klassische Gentherapie mit DNA für viele verschiedene Anwendungsgebiete erforscht. Dagegen gibt es noch wenige Studien zur neuartigen mRNA-Transkript-Therapie, welche gegenüber der Verwendung von DNA einige Vorteile bietet. In der vorliegenden Arbeit wurde ein neuer therapeutischer Ansatz für Lungenerkrankungen entwickelt, der über Aerosolapplikation von chemisch modifizierter RNA komplexiert mit verzweigtem Polyethylenimin das sichere und effiziente Einbringen einer genetischen Information in die Lungenzellen ermöglicht.