Molecular Targets in Protein Misfolding and Neurodegenerative Disease -  Pierfausto Seneci

Molecular Targets in Protein Misfolding and Neurodegenerative Disease (eBook)

eBook Download: PDF | EPUB
2014 | 1. Auflage
314 Seiten
Elsevier Science (Verlag)
978-0-12-800499-9 (ISBN)
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Aimed at 'drug discoverers' - i.e. any scientist who is interested in neurodegenerative diseases in general, and in finding disease-modifying treatments in particular - the first edition of Molecular Targets in Protein Misfolding and Neurodegenerative Disease will contain both a detailed, discipline-specific coverage (paragraphs on medicinal chemistry, on clinical and preclinical characterization of compounds in development, on target identification and validation, on genetic factors influencing a pathology, etc.) and a drug discovery-oriented, overall evaluation of each target (validation, druggability, existing leads, etc.). Together these will satisfy the needs of various audiences, including in vitro biologists, pharmacologists, medicinal chemists, etc.


  • Written to provide a comprehensive coverage of disease-modifying mechanisms and compounds against neurodegenerative diseases
  • Provides a 'drug discovery” application oriented perspective, evaluating targets and candidates for their overall therapeutic potential
  • Provides discipline-specific chapters (medicinal chemistry, target validation, preclinical and clinical development
  • Provides an overview on a number of molecular mechanisms (e.g. phosphorylation, chaperon refolding, ubiquitination, autophagy, microtubule transportation, protease cleavage, etc.) with relevance for any disease area
  • Contains a more thorough description of the therapeutic relevance of -10 specific molecular targets

Aimed at "e;drug discoverers"e; - i.e. any scientist who is interested in neurodegenerative diseases in general, and in finding disease-modifying treatments in particular - the first edition of Molecular Targets in Protein Misfolding and Neurodegenerative Disease will contain both a detailed, discipline-specific coverage (paragraphs on medicinal chemistry, on clinical and preclinical characterization of compounds in development, on target identification and validation, on genetic factors influencing a pathology, etc.) and a drug discovery-oriented, overall evaluation of each target (validation, druggability, existing leads, etc.). Together these will satisfy the needs of various audiences, including in vitro biologists, pharmacologists, medicinal chemists, etc. Written to provide a comprehensive coverage of disease-modifying mechanisms and compounds against neurodegenerative diseases Provides a "e;drug discovery? application oriented perspective, evaluating targets and candidates for their overall therapeutic potential Provides discipline-specific chapters (medicinal chemistry, target validation, preclinical and clinical development Provides an overview on a number of molecular mechanisms (e.g. phosphorylation, chaperon refolding, ubiquitination, autophagy, microtubule transportation, protease cleavage, etc.) with relevance for any disease area Contains a more thorough description of the therapeutic relevance of ~10 specific molecular targets

Abbreviations


4EBP1    4E-binding protein 1

AA    amino acid

AAA+    ATPases associated with various cellular activities

Aβ    amyloid β

ABIN    A20 binding inhibitor of NF-kappaB

ACD    α-crystallin domain

AChE    acetylcholinesterase

AD    Alzheimer’s disease

ADI    Alzheimer’s disease international

Adrm1    adhesion regulating molecule 1

AFM    atomic force microscopy

Ag    aggregate

AgD    argyrophilic disease

AgR    aggrephagy receptor

AgS    aggrephagy scaffold

Aha1    activator of Hsp90 ATPase

AIM    Atg8-interacting motif

Akt    protein kinase B

ALFY    autophagy linked FYVE protein

ALR    autophagic lysosomal reformation

ALS    amyotrophic lateral sclerosis

AMBRA1    autophagy/beclin 1 regulator 1

AmF    amyloid fiber

AMPA    α-amino-3-hydroxy-5-methyl-4-isoxazolepropionic acid

AMPK    AMP-activated protein kinase

AN    aggregation nuclei

AMSH-LP    associated molecule with the SH3 domain of STAM-like protein

AP    autophagosomes

APD    atypical parkinsonism disorder

APOE    apolipoprotein E

APP    amyloid precursor protein

ARA54    AR-associated protein 54

ARCA    autosomal recessive cerebellar ataxia

ARIH    ariadne homolog

Atg    autophagy-related

AV    autophagic vacuoles

BACE1    β-APP cleaving enzyme 1

BAG    Bcl-2-associated athanogene

BARD1    BRCA1–associated RING domain protein 1

Barkor    beclin 1-associated autophagy-related key regulator

BDNF    brain-derived neurotrophic factor

BEACH    PH-Beige and Chediak-Higashi

BH    Bcl-2-homology

BIF-1    BAX-interacting factor-1

Bnip-3    Bcl-2/E1B-19 kDa interacting protein 3

BRCA1    breast cancer type 1

BRMS1    breast cancer metastasis suppressor 1

CA1    cornus ammonis 1

Car    cargo

CASA    chaperone-assisted selective autophagy

Cath A    cathepsin A

CBD    corticobasal degeneration

CD4    cluster of differentiation 4

cdc37    cell division cycle 37 homolog

Cdk    cyclin-dependent kinase

CFTR    cystic fibrosis transmembrane regulator

Ch    cholesterol

CHIP    C-terminus of Hsc70 interacting protein

CHMPB2    charged multivesicular body protein B2

cIAP    cellular Inhibitor of Apoptosis Protein

CK2    casein kinase 2

Clp    caseinolytic protease

CMA    chaperone-mediated autophagy

CMT    Charcot–Marie–Tooth disease

CNS    central nervous system

CP    core particle

CRL    cullin RING ligases

CTE    chronic traumatic encephalopathy

Cvt    cytosol-to-vacuole transport

CYLD    cylindromatosis

Cyp40/Cpr6    cyclophilin 40/cytoplasmic ribosomal protein-6

Cyt    cytosolic

D    dimer

DA    disordered aggregate

DAP1    death-associated protein 1

DAPK    death-associated protein kinase

dAV    degradative autophagic vacuoles

DBM    dynein binding motor

Ddi1    DNA damage-inducible 1

DHMN    distal hereditary motor neuropathy

DLB    dementia with Lewy bodies

DLS    dynamic light scattering

DM1    type I myotonic dystrophy

DNTC    diffuse neurofibrillary tangles with calcification

DRAM    damage-regulated autophagy modulator

DS    Down syndrome

Dsk2    dominant suppressor of kar2

DUB    de-ubiquitinating enzyme

DYN    dynein motors

E1    UBQ-activating enzyme

E2    UBQ-conjugating enzyme

E3    UBQ ligase

E6AP    E6-associated protein

EC    entorhinal cortex

ECD    evolutionary conserved domain

eIF4E    eukaryotic translation initiation factor 4 epsilon

EM    electron microscopy

ER    endoplasmic reticulum

ERAD    endoplasmic reticulum-associated degradation

ERGIC    ER-Golgi intermediate compartment

ERK    extracellular-regulated signal kinase

ES    endosomes

ESCRT    endosomal sorting complex required for transport machinery

ESI    electron spray ionization

FAT    fast axonal transport

FATC    FRAP, ATM, TRRAP C-terminal

FBD    familial British dementia

FDD    familial Danish dementia

FIP200    focal adhesion kinase family-interacting protein

FKBP    FK-binding protein

FL    full length

FRB    FKBP–rapamycin binding

FTDP-17    frontotemporal dementia and parkinsonism linked to chromosome 17

FTLD    frontotemporal lobar degeneration

FUS    fused in sarcoma

FYCO    FYVE and coiled-coil domain containing 1

FYVE    Fab1-YotB-Vac1p-EEA1

G2E3    G2/M-phase-specific E3 UBQ ligase

G3BP1    Ras-GTPase-activating protein SH3 domain-binding protein 1

GABA    γ-aminobutyric acid

GABARAP    GABA receptor-associated proteins

Gad    gracile axonal dystrophy

Gd-PDG    Guadeloupean-parkinsonism dementia complex

GGT    globular glial tauopathies

GOF    gain-of-function

GR    glucocorticoid receptor

GSK-3    glycogen synthase kinase 3

GSS    Gerstmann–Sträussler–Scheinker disease

H    heparin

HACEI1    HECT domain and ankyrin repeat-containing E3 ubiquitin-protein ligase...

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