Medizinische Chemie der neuen Arzneistoffe des Jahres 2018

Von Abemaciclib bis Vestronidase alfa finden Ärzte und Apotheker, Pharmazeuten und Chemiker in diesem Fachbuch die Indikationen und Krankheitsursachen, Darreichungsformen und Dosierungen, Wirkmechanismen und Metabolisierungen der neuen Arzneistoffe des Zulassungsjahres 2018 präsentiert. Wie im vorangehenden Werk zur medizinischen Chemie der 2011–2017 zugelassenen Arzneistoffe, wird ein besonderes Augenmerk auf Struktur-Wirkungs-Beziehungen gelegt, um ein tieferes Verständnis für die medizinisch-chemischen Zusammenhänge zu vermitteln.

Während tendenziell immer weniger kleine organische Moleküle zur Zulassung gelangen, machten monoklonale Antikörper knapp ein Drittel der Neuzulassungen in Deutschland aus. Damit setzt sich der Siegeszug der rekombinanten DNS-Technologie in der Herstellung innovativer Arzneistoffe fort. Vier der 33 neuen Arzneistoffe des Jahrgangs 2018 sind besonders spannend: Mit dem humanisierten Antikörper Ocrelizumab (Ocrevus®) ist nun erstmals ein Wirkstoff zur gezielten Behandlung der primär progredienten MS (Multiple Sklerose) erhältlich, auch wenn eine weitergehende Bewertung abzuwarten ist. Beachtenswert auch die Zulassung von Erenumab (Aimovig®), das als erstes Prophylaktikum zielgerichtet in den Entstehungsprozess der Migräne eingreift.

Als First-in-Class-Therapeutikum wirkt Patisiran (Onpattro®) über RNS-Interferenz gegen die hereditäre Transthyretin-vermittelte Amyloidose (hATTR), indem ein kleiner RNS-Doppelstrang (siRNS) auf mRNS-Ebene die Proteinbiosynthese unterdrückt und somit ein Gen-Silencing ermöglicht, ohne das Erbgut zu beeinflussen. Tisagenlecleucel (Kymriah®) wiederum hat mit einem neuartigen Ansatz einer hochindividualisierten Therapie von Leukämien den Weg gebahnt: Körpereigene CAR-T-Zellen (CAR: chimärer Antigen-Rezeptor) werden genetisch modifiziert, bevor sie den Patienten verabreicht werden. CAR-T-Zellen der nächsten Generation mit weniger Risiken für Nebenwirkungen sind schon in der Entwicklung – auch zur Behandlung solider Tumoren.